Dünyada
Dünyada da meseleye yaklaşımalar incelendiğinde, nadir hastalıklar alanındaki çalışmalar ilk olarak 1983 yılında, Amerika Birleşik Devletleri’nde Yetim İlaç Kanunu’nun (Orphan Drug Act) yürürlüğe girmesi ile başlamıştır ve nadir hastalıklar alanında yapılan araştırmaların teşvikine dair kurallar düzenlenmiştir. Ardından, 1993 yılında Japonya ve 1996 yılında Avustralya'da konuya ilişkin uygulamalar geliştirilmiştir.
Avrupa’da ise benzeri bir uygulamaya 1999 yılında Avrupa Parlamentosu’nun benimsediği üye devletlerde “Yetim İlaç Yönetmeliği (EC 141/2000)”nin yürürlüğe girmesi ile nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar alanında yapılan araştırmalara ilişkin teşvikler hayata geçirilmiştir.
Nadir hastalıkların varlığına dikkat çekmek ve nadir hastalıklar konusunda toplumda ve sağlık sektöründe uluslararası çapta bir farkındalık yaratmak için her yıl Şubat ayının son günü tüm dünyada “Nadir Hastalıklar Günü” olarak kutlanmaktadır.
Türkiye’de
Türkiye, nadir hastalıkların yaygın olarak görüldüğü ülkelerdir biridir. Bunun en önemli nedenlerinden biri ise ülkemizde gerçekleşen akraba evliliklerinin fazlalığı ve bu nedenle kalıtımsal olarak geçen birçok nadir hastalığın ortaya çıkma ihtimalinin artmasıdır. Türkiye’de gerçekleşen evliliklerin yaklaşık olarak %20’sinin akraba evliliği olduğu tahmin edilmektedir. Ülke genelinde yaklaşık 6 ile 7 milyon arasında bireyin nadir hastalığa sahip olduğu düşünülmektedir.
Nadir hastalıklar, ülkemizin uzun vadede mücadele etmeye devam etmek zorunda kalacağı hastalıklar olarak görüldüğünden, dünyadaki uygulamalara benzer uygulamalar ve mevzuatın ülkemizce de benimsenmesi gerekmektedir. Bu hastalıklara ve tedavilerine yönelik yetim ilaçların geliştirilmesine yönelik çalışmaların yapılması ve bu konuda stratejiler geliştirilmesi ise, ancak sektör paydaşlarının ve uzmanların çalışmalarını yürütebilecekleri ve kendilerini ifade edebilecekleri platformların oluşturulması ile sağlanabilir.