Kronik sonuçları olabilen ve kalıcı fiziksel engeller yaratabilen nadir hastalıkların teşhisi, önlenmesi ve tedavi edilmesinde kullanılabilecek olan fakat sektörde diğer tedavi edici ilaçlara nazaran daha az pazara sahip olan ilaçlar “yetim ilaçlar” olarak adlandırılmaktadır. Bunun nedeni olarak ise toplumda azınlıkta olan hastalıklar için kullanılacak olmaları örnek gösterilebilecektir.
Bu tür ilaçların oldukça kısıtlı sayıda bir hasta popülasyonuna hitap etmesi ve araştırma ve geliştirme süreçlerinin uzun ve maliyetli olması sebebiyle ilaç üreticilerinin üretiminden kaçındığı bir araştırma ve geliştirme alanı olduğunu söylemek mümkündür. Çünkü bu ilaçların üretimi için yapılacak araştırma ve geliştirme faaliyetlerinin piyasaya sürüldükten sonra getireceği maliyetin çok yüksek olması nedeniyle, ilaçları piyasaya sürenlerin yaptıkları yatırımı tam olarak amorti etmesi de zor olmaktadır.